- Científicos usaron edición epigenética, sin cortar el ADN, para silenciar el virus de la hepatitis B en células humanas.
- El tratamiento experimental, llamado CRMA-1001, fue desarrollado por la empresa nChroma Bio junto a institutos de Milán.
- En ratones, una dosis única logró una reducción de más de 1.000 veces en los biomarcadores virales.
- La hepatitis B crónica afecta a 250 millones de personas en el mundo y causa más de 1 millón de muertes anuales.
Un equipo de científicos desarrolló un tratamiento experimental que utiliza edición epigenética —una técnica que silencia genes sin cortar el ADN— para eliminar el virus de la hepatitis B en células humanas, según resultados preclínicos publicados en la revista Nature Biomedical Engineering. El tratamiento, denominado CRMA-1001, fue desarrollado por la empresa nChroma Bio, con sede en Boston, en colaboración con institutos de investigación de Milán.
Cómo funciona la técnica sin cortar el genoma
A diferencia de las herramientas de edición genética tradicionales como CRISPR, que cortan físicamente el ADN para eliminar o modificar una secuencia, CRMA-1001 utiliza una versión modificada de la proteína Cas9 que carece de capacidad de corte. En su lugar, el tratamiento actúa por metilación, un mecanismo epigenético que silencia el ADN del virus sin alterar su estructura física. El compuesto se transporta al hígado mediante nanopartículas lipídicas y ataca dos formas persistentes del virus: el ADN circular covalentemente cerrado (ADNccc) y las copias del virus que se integran directamente en los cromosomas de las células infectadas.
El biólogo molecular Angelo Lombardo, del Instituto San Raffaele Telethon, uno de los centros que participó en la investigación, explicó que este enfoque busca evitar los riesgos asociados a las técnicas de corte genético. En la misma línea, el Dr. Jorge Dotto, de Harvard Medical School, señaló que «los medicamentos actuales controlan el virus, pero no lo eliminan», y agregó que, «al no cortar ese ADN, evita riesgos que los tratamientos de edición tradicional como CRISPR» sí conllevan.
Resultados prometedores en modelos animales
En pruebas realizadas con ratones, una dosis única del tratamiento logró una reducción de más de 3 log10 —equivalente a más de 1.000 veces— en los biomarcadores virales de hepatitis B. Con un esquema de tres dosis, el 90% de los animales tratados mostró ADN viral indetectable a los seis meses de seguimiento, un resultado que los investigadores describen como significativamente superior a lo que logran los tratamientos actuales, donde menos del 10% de los pacientes puede suspender la medicación sin riesgo de que el virus regrese.
Un problema de salud pública de gran escala
La hepatitis B crónica afecta a aproximadamente 250 millones de personas en el mundo y provoca más de 1 millón de muertes anuales por complicaciones como cirrosis y carcinoma hepatocelular, según cifras citadas en la investigación. La Organización Mundial de la Salud (OMS) identifica a la enfermedad como una de las principales causas de daño hepático crónico a nivel global, con una carga particularmente alta en regiones de África subsahariana y Asia oriental.
El ensayo clínico ya está en marcha
El primer participante del ensayo clínico en humanos recibió el tratamiento en enero de 2026, en centros médicos de Hong Kong y Nueva Zelanda. El virólogo John Tavis, de la Universidad de Saint Louis, calificó los resultados preclínicos como «bastante impresionante» y señaló que «este es realmente el camino que debemos seguir» en la búsqueda de una cura funcional para la enfermedad.
No todos los expertos consultados se mostraron igual de optimistas sobre el alcance actual de los hallazgos. El genetista Dr. Gabriel Ercoli advirtió que «el estudio presenta resultados preclínicos prometedores, pero todavía no demuestra una cura en personas», una precisión que coincide con la etapa temprana en la que se encuentra el ensayo clínico. El virólogo Fabien Zoulim, de la Universidad de Lyon, también participó en la evaluación de los resultados, que por ahora se limitan a la fase inicial de pruebas en humanos.
Qué representa este avance para el tratamiento de virus crónicos
Si los resultados en humanos confirman lo observado en los modelos animales, la edición epigenética podría convertirse en una alternativa relevante frente a los tratamientos actuales de hepatitis B, que en su mayoría requieren medicación de por vida para mantener el virus bajo control. El enfoque también abre la puerta a explorar la misma técnica —silenciar en lugar de cortar el ADN viral— en otras infecciones crónicas de origen viral que hoy carecen de una cura definitiva, en un momento en que la medicina genética avanza en varios frentes a la vez, como lo mostró recientemente una vacuna de ARNm contra el melanoma que obtuvo resultados prometedores en ensayo clínico.
Los próximos pasos del ensayo clínico
El equipo de nChroma Bio prevé ampliar el número de participantes del ensayo clínico en los próximos meses, a medida que se acumulen datos de seguridad de la primera cohorte tratada en Hong Kong y Nueva Zelanda. Los investigadores subrayan que, incluso si los resultados en humanos confirman la eficacia observada en ratones, el camino hacia una eventual aprobación regulatoria de un tratamiento de este tipo suele tomar varios años adicionales de pruebas en fases más avanzadas, un proceso estándar para cualquier terapia de edición genética o epigenética antes de llegar a uso clínico generalizado. Los especialistas consultados coinciden en que, incluso en el escenario más favorable, faltan varios años de ensayos adicionales antes de que un tratamiento de este tipo pueda ofrecerse de forma rutinaria a los cerca de 250 millones de personas que viven hoy con hepatitis B crónica en distintas regiones del mundo, especialmente en zonas con acceso limitado a tratamiento continuo.
Fuente informativa: Infobae — Científicos utilizaron edición epigenética para eliminar el virus de la hepatitis B en células humanas.
