Eddie Valencia, paciente y miembro del colectivo Gotas de Vida, menciona que para los pacientes con hemofilia A, cada tratamiento es una puerta que se abre o se cierra. “No hablamos solo de medicamentos, hablamos de poder caminar sin dolor, aprender sin pausas, trabajar sin barreras. También quieren formar una familia sin que el miedo a una hemorragia los acompañe todos los días. Por eso, nuestra exigencia es poder tener acceso a Emicizumab como un medicamento esencial, ahora avalado por la OMS”.
Las personas que viven con hemofilia A en Ecuador hoy alzan su voz para solicitar de manera urgente el acceso oportuno a este nuevo medicamento. Ha sido recientemente incorporado por la Organización Mundial de la Salud (OMS) en su Lista Modelo de Medicamentos Esenciales 2025. Para quienes conviven diariamente con esta condición, esta decisión no es solo un avance técnico o regulatorio. También representa la posibilidad real de vivir con menos dolor, menos sangrados. Además, ofrece mayores oportunidades de desarrollo personal, educativo y social.
La hemofilia A es un trastorno hereditario de la coagulación que impide que la sangre se detenga correctamente ante una hemorragia. En Ecuador, según estimaciones de la Federación Mundial de Hemofilia, alrededor de 1.708 personas viven con algún tipo de hemofilia. De ellas, aproximadamente 755 presentan hemofilia A, en su mayoría en forma severa. Para estos pacientes, el tratamiento convencional ha implicado una rutina exigente. Requiere infusiones intravenosas varias veces por semana. Todo esto impacta profundamente en su vida cotidiana y en su desarrollo físico y social.
“La evidencia indica que emicizumab, anticuerpo monoclonal, es significativamente más eficaz en la prevención de hemorragias internas que los agentes de desvío actuales para personas con hemofilia y los inhibidores del factor VIII. Además, se ha demostrado que es más rentable que la ITI o los agentes de desvío en varios países”, señala la OMS
Un avance en calidad de vida y sostenibilidad del sistema de salud
El anticuerpo monoclonal representa una innovación que responde a necesidades históricas del tratamiento. Permite pasar de la administración intravenosa a la subcutánea y reduce significativamente la frecuencia de aplicación, que puede ser mensual. Además, disminuye de forma sustancial los sangrados espontáneos. Estos episodios, muchas veces invisibles en el corto plazo, son los principales responsables del deterioro progresivo de las articulaciones. También causan discapacidades que acompañan a los pacientes durante toda su vida.
“El anticuerpo monoclonal ha sido autorizado para el tratamiento de personas con hemofilia de cualquier edad, desde el nacimiento. La seguridad y eficacia del fármaco en lactantes y niños se ha documentado en ensayos clínicos (HAVEN 2, HOHOEMI, HAVEN 7) y mediante experiencia práctica”, agrega la OMS
Ecuador se encuentra ante una oportunidad concreta de reducir la brecha entre los avances científicos y la práctica clínica cotidiana. Según la recomendación 5.7.1 de las últimas guías de tratamiento de la Federación Mundial de Hemofilia, el anticuerpo monoclonal debe ser usado en personas con Hemofilia A con inhibidores y puede ser usado en personas con Hemofilia A sin inhibidores. Así se amplían las opciones terapéuticas para ambos segmentos de la población con Hemofilia A. Si bien el medicamento cuenta con aprobación para determinados subgrupos, el desafío actual es asegurar un acceso oportuno, continuo y equitativo. Incluir estas terapias en el Cuadro Nacional de Medicamentos Básicos sería un paso coherente con los estándares internacionales. Estos establecen que los medicamentos esenciales deben estar disponibles de manera permanente y en cantidades suficientes para la población que los necesita.
«La incorporación de terapias innovadoras como los anticuerpos monoclonales en los protocolos nacionales no debe entenderse sólo como un avance clínico, sino como una decisión estratégica para la sostenibilidad del sistema de salud. Al reducir complicaciones, hospitalizaciones y secuelas permanentes, se optimizan recursos. Además, mejoran la calidad de vida de los pacientes», destaca el Dr. Nicolás Jara Orellana, médico hematólogo del Centro Integral Ecuatoriano de Hematología (CIEHEM)
La urgencia no es sólo médica, sino social. Cada día sin acceso efectivo a una profilaxis moderna es un día en el que niños, adolescentes y adultos con hemofilia A continúan acumulando daños articulares. Estos, en muchos casos, son irreversibles. Adoptar la innovación no es una aspiración futura: es una decisión presente. Esta puede marcar la diferencia entre una vida limitada por la enfermedad y una vida con mayor movilidad, autonomía y oportunidades.
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